Untitled

1IRLAB THERAPEUTICS ÅRSREDOVISNING 20221 IRLAB THERAPEUTICS ÅRSREDOVISNING 2022

IRLAB THERAPEUTICS AB (PUBL)

Att förändra livet för

personer med Parkinsons

sjukdom och andra

hjärnsjukdomar

Årsredovisning

2022

3IRLAB THERAPEUTICS ÅRSREDOVISNING 20222 IRLAB THERAPEUTICS ÅRSREDOVISNING 2022

ÖVERBLICK 3

IRLAB i korthet 3

Verksamheten 4

Höjdpunkter under året som gått 6

Samtal mellan VD, forskningschef och styrelseordförande 9

MÅL & STRATEGI 12

Finansiering 14

FORSKNING & UTVECKLING 16

Parkinsons sjukdom 18

Forskningsplattformen ISP 23

Projektportfölj 29

Kliniska läkemedelskandidaten mesdopetam 31

Kliniska läkemedelskandidaten pirepemat 35

Preklinisk fas 38

OMVÄRLD & MARKNAD 41

HÅLLBARHET 47

ORGANISATION & KVALITETSARBETE 48

AKTIEN 53

FÖRKLARINGAR 56

FINANSIELL RAPPORT 59

REVISIONSBERÄTTELSE 108

BOLAGSSTYRNINGSRAPPORT 114

Innehåll

IRLAB i korthet

Banbrytande

biologi & ISP

IRLAB har djup förståelse av

Parkinson baserad på forskning av

ett team från nobelpristagaren

professor Arvid Carlssons lab.

IRLAB har en unik egenutvecklad

forskningsplattform - Integrative

Screening Process (ISP).

Fokuserad

strategi

IRLAB ska kunna behandla

personer med Parkinson under

hela deras sjukdomsutveckling.

IRLAB har potential att bli ett

storsäljande läkemedelsbolag.

IRLAB upptäcker och utvecklar nya behandlingar för att förändra livet för

personer som lever med Parkinsons sjukdom och andra CNS-sjukdomar.

IRLAB består av

erfaren

organisation.

IRLAB är noterat på

Nasdaq Stockholms huvudlista

(IRLAB A).

Organisation

positionerad för

framgång

IRLAB A

Bred & gedigen portfölj

IRLAB:s portfölj består av fem unika läkemedelskandidater, var och en med potential att bli ett storsäljande

läkemedel, alla genererade av den världsunika forskningsplattformen ISP.

• Mesdopetam: motverka levodopa-inducerade

dyskinesier vid Parkinson (PD-LIDs).

• Pirepemat: förbättra balans och minska fall vid

Parkinson (PD-Falls).

• IRL757: behandla apati.

• IRL942: förbättra kognitiv funktion och

hjärnhälsa.

• IRL1117: en ny teknologi för behandling av

Parkinsons huvudsymtom med potential att

ersätta levodopa.

Fas IIb Preklinik

Validerad

proof-

of-concept

IRLAB har validerat strategin för

FoU och affärsverksamheten genom:

• Upptäckt och utveckling av

läkemedelskandidater från

discovey till positiva kliniska

Fas II-data.

• Första programmet utlicensie-

rat till ett större pharmabolag.

5IRLAB THERAPEUTICS ÅRSREDOVISNING 20224 IRLAB THERAPEUTICS ÅRSREDOVISNING 2022

IRLAB är ett svenskt forsknings- och utvecklingsbolag som

utvecklar nya läkemedel för behandling av Parkinsons sjuk-

dom och andra CNS sjukdomar (sjukdomar i det Centrala

Nervsystemet) med målet att förbättra livet för de drabbade

och deras närstående. Med grunden i Nobelprisvinnande

forskning har IRLAB vuxit snabbt och är numera erkänt och

respekterat som världsledande när det gäller att förstå den

komplexa neurofarmakologin bakom CNS-sjukdomar, särskilt

Parkinson. Bolaget har en väldefinierad, strategiskt inriktad

FoU-pipeline med kraftfulla nya behandlingar avsedda för

de olika stadierna av Parkinson i takt med sjukdomens ut-

veckling. Att ha ett heltäckande utbud av effektiva alternativ

för behandling av Parkinsons betraktas som viktigt av både

läkare och patienter – och är därför en möjlighet för en po-

tentiellt framgångsrik läkemedelsverksamhet.

Parkinson är den vanligaste neurologiska sjukdomen näst

efter Alzheimers sjukdom och ökar på grund av en åldrande

global befolkning. Behandlingsalternativen är få och de med-

icinska behoven är stora.

Världsunik forskningsplattform - ISP

IRLAB har utvecklat den unika, banbrytande forskningsplatt-

formen Integrative Screening Process (ISP) för att upptäcka

nya läkemedelskandidater inom CNS. Användningen av ISP

ger IRLAB en stor konkurrensfördel och ökar både takten

med vilken nya läkemedelskandidater kan upptäckas och

sannolikheten att lyckas. Baserat på avancerade maskinin-

lärningsbaserade tekniker utforskar ISP först bolagets om-

fattande, egenutvecklade farmakologidatabas för CNS och

ger våra läkemedelskemister underlag till beslut om den

optimala molekylära utformningen av potentiella läkemedels-

kandidater med önskad terapeutisk effekt och säkerhet.

Fem läkemedelskandidater i utveckling

IRLAB har idag fem läkemedelskandidater i olika faser av utveck-

ling från preklinik till Fas IIb, genererade med ISP-plattformen.

Den längst avancerade kliniska läkemedelskandida-

ten, mesdopetam (IRL790), har framgångsrikt slutfört Fas I-

säkerhets-, kinetik, och tolerbilitetsstudier, Fas Ib och Fas IIa

för att utforska effekt i s.k. ”proof of concept” -studier, samt

en Fas IIb-studie för att etablera dosrepons samt identifierat

dosregim för Fas III och fått ytterligare säkerhetsdata. Bola-

gets andra kliniska läkemdelskandidat pirepemat (IRL752) har

också genomgått Fas I-studie avseende säkerhet och Fas

IIa-studie för ”proof of concept” avseende effekt, och be-

finner sig nu i en Fas IIb-studie. Dessa läkemedelskandidater

är avsedda att behandla patienter med några av de svåraste

symtomen i samband med Parkinson – besvärande dyski-

nesier (PD-LIDs), psykoser (PD-P) och symtom kopplade till

kognitiv försämring, såsom försämrad balans och ökad risk

för fallolyckor (PD-Fall). Därtill utvecklar IRLAB två prekliniska

läkemedelskandidater för att behandla de neuropsykiatriska

symtomen kognitiv försämring (IRL942) och apati (IRL757) vid

Parkinsons sjukdom, vilket utgör ett stort medicinskt be-

hov då det efterfrågas läkemedel med bättre effekt eller

då behandlingsalternativ saknas. Bolagets tredje prekliniska

läkemedelskandidat IRL1117 ska behandla grundsymtomen

av Parkinson, ska tas en gång om dagen och ska inte orsaka

de besvärliga fluktuationerna i effekt eller de komplikatio-

ner som dagens standardbehandling med levodopa leder till

samt har potential att kunna ersätta levodopa.

Mesdopetam har utlicensierats till det globala läkemedels-

bolaget Ipsen och, utöver potentiella intäkter, bekräftar det

ytterligare det kommersiella värdet av bolagets portfölj. För-

väntan är att de fem läkemedelskandidaternas potential vid

behandling av personer med Parkinson och andra neurologiska

sjukdomar kommer att göra dem attraktiva för läkemedelsin-

dustrin och i sin tur ge ett betydande värde för aktieägarna.

Förändrar livet för patienter

med Parkinsons sjukdom

I en studie publicerad av den vetenskapliga tidskriften The

BMJ identifierades tio prioriterade områden för behand-

ling av Parkinson. Bland dessa återfinns behandling av

motoriska komplikationer såsom levodopa-inducerade

dyskinesier (LIDs), icke-motoriska komplikationer såsom

psykos, ångest, balansförsämring och fall samt kognitiv ned-

sättning. Studien ger starkt stöd för det stora kliniska behovet

inom behandling av Parkinson och den skillnad IRLAB:s läke-

medelskandidater kan göra för drabbade patienter.

Verksamheten

KARIN ÖNNHEIM, arbetar med att utvärdera effekten av de

läkemedelskandidater vi syntetiserar och testar i olika modellsystem.

7IRLAB THERAPEUTICS ÅRSREDOVISNING 20226 IRLAB THERAPEUTICS ÅRSREDOVISNING 2022

Höjdpunkter under året som gått

Portföljen utökades med

läkemedelskandidaten IRL757

I början av 2022 utsågs en ny läkemedelskandidat, IRL757,

för behandling av apati vid Parkinson och andra neurolo-

giska sjukdomar. Det finns idag inga godkända behandlingar

för apati även om det är ett av de vanligaste och mest be-

svärliga neuropsykiatriska symtomen vid neurodegenera-

tiva sjukdomar, både för patienter och vårdgivare.

IRL757 har därmed potential att bli den första behand-

lingen i en ny läkemedelsklass för att behandla apati hos

personer som lever med Parkinson eller annan neurologisk

sjukdom. IRL757 har visat positiva effekter i flera prekliniska

studier i modeller av nedsatt kognitiv funktion. Detta inklu-

derar signaler om förbättrad motivation. Läkemedelskan-

didaten genomgår nu alla nödvändiga steg i förberedelse

inför start av kliniska studier.

Förändrad ledningsstruktur

Under sommaren 2022 förändrades ledningsstrukturen så

att vd och forskningschefsrollen delades upp på två sepa-

rata roller istället för att som tidigare ha dessa uppgifter

i en roll. Syftet är att möjliggöra för forskningschefen att

fokusera på forskningsrelaterade frågor och ge stöd till ut-

vecklingsarbetet kring våra fem substanser i utvecklings-

fas, samtidigt som vd:s roll nu riktar sig mer mot strategiska

frågor kring finansiering, företagsutveckling och att skapa

samarbeten med andra företag. Detta är en viktig föränd-

ring i förberedelserna för tillväxt i både våra kommersiella

aktiviteter och i förberedelsen att driva fler kliniska utveck-

lingsprogram parallellt.

I juli tillsattes Richard Godfrey som vd. I februari 2023

beslutade styrelsen att avsätta Richard Godfrey och ut-

nämnde Gunnar Olsson till tillförordnad vd tills ny vd rekry-

terats. Rekryteringsprocessen är pågående

IRL1117 – ny nominerad

läkemedelskandidat

Läkemedelskandidaten IRL1117 nominerades i början av

2023 som en ny läkemedelkandidat i bolagets portfölj.

IRL1117 är nu under utveckling som en nydanande behand-

ling för grundsymtomen av Parkinson, att tas en gång om

dagen, utan att orsaka de besvärliga fluktuationer i effekt

eller komplikationer som dagens standardbehandling med

levodopa ger upphov till. IRL1117 är en oralt tillgänglig och

potent dopamin D1- och D2-receptoragonist som i prekli-

niska studier har visat snabbt tillslag och mer än 10 timmar

av bibehållen effekt. En läkemedelskandidat som IRL1117, från

forskningsprojektet P003 kan, efter framgångsrik klinisk ut-

veckling, komma att bli ett viktigt läkemedel för behandling

av grundsymtomen vid Parkinson och har potential att helt

förändra behandlingsparadigmet för sjukdomen. Tidigare

under 2022 förvärvades know-how kopplat till P003-pro-

jektet som kombinerat med utvecklingen i P003-projektet

förstärker IRLAB:s prekliniska projektportfölj ytterligare.

Nya data presenterades på vetenskapliga

konferenser och i publikationer

IRLAB har varit aktiva och verksamma på ett flertal med-

icinska och vetenskapliga konferenser under året för att

dela kunskap och genom att visa upp resultat samt att ge

ytterligare förståelse kring våra läkemedelsprojekt och vår

forskningsplattform ISP.

Nya prekliniska data som ger ny insikt om mekanismerna

bakom den antipsykotiska och antidyskinetiska effekt av

läkemedelskandidaten mesdopetam (IRL790) i PD-P och

PD-LIDs presenterades på kongressen Neuroscience 2022

i San Diego, USA, i november. De nya resultaten ger ytter-

ligare klarhet i hur mesdopetam differentieras från nuva-

rande terapier vid Parkinson.

Vidare har studieresultat publicerats från Fas I-studien

med pirepemat i de högt rankade vetenskapliga tidskrif-

terna Clinical Pharmacology in Drug Development (CPDD)

och Pharmacology Research & Perspectives (PR&P).

Gällande forskningsplattformen ISP så presenterades

ett samarbete mellan institutionen för matematiska veten-

skaper på Chalmers tekniska högskola, Smartr – ett företag

specialiserat på artificiell intelligence (AI), och IRLAB rela-

terat till tillämpning av deep learning på multidimensionella

effekter av CNS-läkemedel. En sammanfattning av resul-

taten presenterades vid SfN Global Conectome: A Virtual

Event Society of Neuroscience (SfN), en av världens främsta

konferenser inom neurovetenskap.

Tydliga anti-dyskinetiska effekter påvisade

av mesdopetam i Fas IIb-studie

Top-line resultat från Fas IIb-studien med mesdopetam i

personer med levodopa-inducerade dyskinesier vid Par-

kinsons sjukdom (PD-LIDs) rapporterades i mitten av janu-

ari 2023. Trots att studien inte visade statistisk signifikans i

det primära effektmåttet uppnådde den sitt syfte att fast-

ställa dosberoende effekter och val av den bästa dosen för

fortsatta kliniska studier. Mesdopetam uppvisade kraftfulla

anti-dyskinetiska effekter under hela den tolv veckor långa

studieperioden med en biverknings- och tolerabilitetspro-

fil på samma nivå som placebo. De anti-dyskinetiska effek-

terna erhölls utan att försämra normal motorisk funktion

och förstärks ytterligare av en tydlig minskning av OFF-ti-

den. Detaljerade analyser av den fullständiga datan från

studien pågår i samarbete med vår partner Ipsen .

Det finns nu en betydande evidensbas för mesdope-

tams potential, underbyggd av resultat från kliniska Fas Ia,

Fas Ib, Fas IIa samt Fas IIb-studier där varje studie har upp-

nått sitt respektive syfte i läkemedelsutvecklingens olika

steg. Sammantaget ger detta kliniska paket en stark grund

till utformningen av det fortsatta Fas III programmet och

mot framtida registrering av ett nytt läkemedel.

Symposium på ledande

medicinsk kongress

Ett industrisymposium, organiserat av IRLAB, vid AD/PD™

2023 internationella konferens om Alzheimers och Parkin-

sons sjukdomar och relaterade neurologiska sjukdomar

hölls fredagen den 31 mars 2023. Det var ett officiellt sym-

posium vid den internationella konferensen om Alzheimers

och Parkinsons sjukdomar 2023, AD/PD™ 2023. Det

IRLAB-sponsrade symposiet med titeln The management

dilemma of Parkinson’s disease progression and emerging

treatment approaches hade en framstående panel av

ledande experter som tog upp utmaningarna i att behandla

Parkinsons sjukdom. En inspelning av symposiet finns på

IRLAB:s webbplats, www.irlab.se.

Finansiell översikt

Alla siffror avser koncernen 2022 2021 2020 2019

Rörelseresultat, TSEK –113 110 52 576 -91 458 –95 848

Årets resultat, TSEK -113 406 51 781 -91 653 -96 120

Resultatet per aktie

före och efter utspädning, SEK -2,19 1,00 -1,92 -2,37

Likvida medel, TSEK 252 776 401 897 277 009 110 527

Eget kapital per aktie, SEK 5,61 7,72 6,72 4,22

Soliditet, % 90 85 94 87

Genomsnittligt antal anställda 29 22 18 17

varav inom FoU 25 20 17 16