IRLAB Therapeutics AB

IRLAB THERAPEUTICS AB (PUBL)

Att förändra livet för

personer med Parkinsons

sjukdom och andra

hjärnsjukdomar

Årsredovisning

2023

3IRLAB THERAPEUTICS ÅRSREDOVISNING 20232 IRLAB THERAPEUTICS ÅRSREDOVISNING 2023

ÖVERBLICK 3

IRLAB i korthet 3

Verksamheten 4

Höjdpunkter under året som gått 6

Samtal mellan VD, forskningschef och styrelseordförande 8

MÅL & STRATEGI 12

Finansiering 14

FORSKNING & UTVECKLING 16

Parkinsons sjukdom 18

Forskningsplattformen ISP 23

Projektportfölj 29

Kliniska läkemedelskandidaten mesdopetam 31

Kliniska läkemedelskandidaten pirepemat 35

Preklinisk fas 38

OMVÄRLD & MARKNAD 41

HÅLLBARHET 47

ORGANISATION & KVALITETSARBETE 48

AKTIEN 53

FÖRKLARINGAR 56

FINANSIELL RAPPORT 2023 59

REVISIONSBERÄTTELSE 110

BOLAGSSTYRNINGSRAPPORT 116

Innehåll

IRLAB i korthet

IRLAB upptäcker och utvecklar nya behandlingar för att förändra livet för

personer som lever med Parkinsons sjukdom och andra CNS-sjukdomar.

Banbrytande biologi & ISP

IRLAB har djup förståelse av Parkinson baserad på forskning

av ett team från nobelpristagaren professor Arvid Carlssons

lab. IRLAB har en unik egenutvecklad forskningsplattform

Integrative Screening Process (ISP) för framtagande av nya

läkemedelskandidater.

IRLAB är en organisation bestående av

medarbetare med stor erfarenhet.

IRLAB är noterat på Nasdaq Stockholms huvudlista.

Organisation positionerad

för framgång

IRLAB A

Bred & gedigen

portfölj

IRLAB:s portfölj består av fem unika läkemedelskandi-

dater, var och en med potential att bli ett storsäljande

läkemedel, samtliga genererade av den världsunika

forskningsplattformen ISP.

Validerad proof-of-concept

IRLAB HAR VALIDERAT STRATEGIN FÖR FOU

OCH AFFÄRSVERKSAMHETEN GENOM:

• Upptäckt och utveckling av läkemedelskandidater från

discovery till positiva kliniska Fas II data.

• Erfarenhet från utlicensiering av läkemedelskandidat efter

generering av Fas II data.

• IRL757: Behandlar apati.

• Mesdopetam. Motverkar levodopainducerade

dyskinesier vid Parkinson (PD-LIDs).

• IRL942. Förbättrar kognitiv funktion och hjärnhälsa.

• IRL1117. För behandling av Parkinsons huvudsymtom

med potential att ersätta levodopa.

Redo för Fas I

Redo för Fas III

Preklinik

Fokuserad strategi

Läkemedel som utvecklas av IRLAB syftar till att behandla

komplikationer och symtom hos personer med Parkinson

under hela deras sjukdomsutveckling. IRLAB utvecklade

läkemedel ska fylla medicinska behov och ha potential att

bli storsäljande mediciner.

• Pirepemat. Förbättrar balans och minskar risken för

fall vid Parkinson (PD-Falls).

Fas IIb

5IRLAB THERAPEUTICS ÅRSREDOVISNING 20234 IRLAB THERAPEUTICS ÅRSREDOVISNING 2023

Verksamheten

IRLAB är ett svenskt forsknings- och utvecklingsbolag som ut-

vecklar nya läkemedel för behandling av Parkinsons sjukdom

och andra CNS sjukdomar (sjukdomar i det centrala nervsys-

temet) med målet att förbättra livet för de som lever med sjuk-

domen och för deras närstående. Med grunden i nobelpris-

vinnande forskning är IRLAB numera erkänt och respekterat

som en världsledande organisation när det gäller att förstå den

komplexa neurofarmakologin bakom CNS-sjukdomar, särskilt

Parkinson, och att upptäcka och utveckla nya behandlingar

av sjukdomen. Bolaget har en väldefinierad, strategiskt inrik-

tad FoU-pipeline med kraftfulla nya behandlingar avsedda för

komplikationer och symtom i de olika stadierna av Parkinson

som inträffar i takt med sjukdomens utveckling. Att ha ett hel-

täckande utbud av effektiva kompletterande behandlingar av

Parkinsons betraktas som viktigt av både läkare och patienter

– och är därför en stor möjlighet för en potentiellt framgångsrik

läkemedelsutveckling.

Parkinson är näst efter Alzheimers sjukdom den vanligaste

neurologiska sjukdomen och ökar på grund av en åldrande

global befolkning. Dagens behandlingsalternativ är få och de

kvarstående medicinska behoven är mycket stora.

Världsunik forskningsplattform - ISP

IRLAB har utvecklat den unika, banbrytande forskningsplatt-

formen Integrative Screening Process (ISP) för att upptäcka

nya läkemedelskandidater mot sjukdomar i CNS. Användningen

av ISP ger IRLAB en stor konkurrensfördel och ökar både

takten med vilken nya läkemedelskandidater kan upptäckas och

deras sannolikhet att lyckas. Baserat på avancerade maskin-

inlärningsbaserade tekniker utforskar ISP bolagets omfattande,

egenutvecklade farmakologidatabas för CNS och ger våra

läkemedelskemister underlag till beslut om den optimala mole-

kylära utformningen av potentiella läkemedelskandidater med

önskad terapeutisk effekt och säkerhet.

Fem läkemedelskandidater i utveckling

IRLAB har idag fem läkemedelskandidater i olika faser av ut-

veckling från preklinik till att vara redo att starta Fas III. Samtliga

kandidater är upptäckta med hjälp av ISP-plattformen.

Den läkemedelskandidat som kommit längst är mesdopetam

(IRL790) som är redo att starta Fas III (registreringsgrundande

studier). Detta efter att framgångsrikt ha slutfört Fas I-säker-

hets, kinetik, och tolerbilitetsstudier, Fas Ib och Fas IIa för att

utforska effekt i s.k. ”proof of concept” studier, samt en Fas IIb-

studie för att etablera dos-repons för att identifiera dosregim

för Fas III och för ytterligare säkerhetsdata. Bolaget har genom-

fört ett framgångsrikt s.k. End-of-Phase 2-möte med FDA i febru-

ari 2024. Vid mötet meddelas att den data som genererats hittills

är adekvat och tillräcklig för att föra programmet vidare in i Fas III.

I mötet bekräftas också att IRLAB och FDA har samsyn i nyckel-

komponenterna i Fas III-programmet för mesdopetam. Bolagets

näst längst drivna kliniska läkemedelskandidat, pirepemat

(IRL752), har också genomgått Fas I avseende säkerhet och

kine

tik, samt en Fas IIa-studie för ”proof of concept” avseende

effekt, och befinner sig nu i en Fas IIb-studie med syfte att fastslå

dos för

kommande Fas III program och fortsätta samla säker-

hetsdata. Dessa läkemedelskandidater är avsedda att behandla

patienter med några av de svåraste symtomen till följd av Par-

kinson – besvärande dyskinesier (PD-LIDs), psykoser (PD-P)

och symtom kopplade till kognitiv försämring, såsom försämrad

balans och ökad risk för fallolyckor (PD-Fall). Därtill utvecklar IRLAB

IRL757 för behandling av apati vid neurologisk sjukdom, en sub-

stans redo att gå in i klinisk Fas I under Q2 2024. De två prekliniska

läkemedelskandidaterna IRL942 och IRL1117 utvecklas för att be-

handla kognitiv nedsättning vid neurologisk sjukdom respektive

behandling av grundsymtom vid Parkinson utan att orsaka de be-

svärliga komplikationer som dagens standardbehandling med le-

vodopa leder till. IRL1117 har potential att kunna ersätta levodopa.

Under 2023 återtog IRLAB kontrollen över mesdopetam från en

tidigare partner och har nu full kontroll över hela programmet.

Förväntan är att de fem läkemedelskandidaternas potential

vid behandling av personer med Parkinson och andra neuro-

logiska sjukdomar kommer att göra dem attraktiva för läkemedels-

industrin och i sin tur ge ett betydande värde för aktieägarna.

Förändrar livet för patienter

med Parkinsons sjukdom

I en studie publicerad av den vetenskapliga tidskriften BMJ

identifierades tio prioriterade områden för behandling av Par-

kinson. Bland dessa återfinns behandling av motoriska kompli-

kationer såsom levodopainducerade dyskinesier (LIDs), icke-

motoriska komplikationer såsom psykos, ångest, balansförsäm-

ring och fall samt kognitiv nedsättning. Studien ger starkt stöd

för det stora medicinska behoven inom behandling av Parkin-

son och den positiva skillnaden IRLAB:s läkemedelskandidater

kan göra för drabbade patienter.

SABINA BRANDIN och ANGELICA JOHANSSON, arbetar med att studera effekten av våra

läkemedelskandidater i olika modellsystem.

7IRLAB THERAPEUTICS ÅRSREDOVISNING 20236 IRLAB THERAPEUTICS ÅRSREDOVISNING 2023

Höjdpunkter under året som gått

och början av 2024

IRL1117 – ny nominerad

läkemedelskandidat

Läkemedelskandidaten IRL1117 nominerades i början av

2023 som en ny läkemedelkandidat i bolagets portfölj.

IRL1117 är nu under utveckling som en nydanande behand-

ling för grundsymtomen av Parkinson, att tas en gång om

dagen, utan att orsaka de besvärliga fluktuationer i effekt

eller komplikationer som dagens standardbehandling med

levodopa ger upphov till. IRL1117 är en oralt tillgänglig och

potent dopamin D1- och D2-receptoragonist som i prekli-

niska studier har visat snabbt tillslag och mer än 24 timmar

av bibehållen effekt. En läkemedelskandidat som IRL1117

kan,

efter framgångsrik klinisk utveckling, komma att bli ett vik-

tigt läkemedel för behandling av grundsymtomen vid Par-

kinson och har potential att helt förändra behandlings-

paradigmet för sjukdomen. Tidigare under 2022 förvärva-

des know-how kopplat till P003-projektet som kombinerat

med utvecklingen i P003-projektet förstärker IRLAB:s pre-

kliniska projektportfölj ytterligare.

Anti-dyskinetiska effekter påvisade

av mesdopetam i Fas IIb-studie

Top-line resultat från Fas IIb-studien med mesdopetam

i personer med levodopa-inducerade dyskinesier vid

Parkinsons sjukdom (PD-LIDs) rapporterades i mitten av

januari 2023. Studien uppnådde sitt syfte att fastställa dos-

beroende effekter och den bästa dosen för fortsatta

kliniska studier. Mesdopetam uppvisade kraftfulla anti-

dyskinetiska effekter under hela den tolv veckor långa

studieperioden med en biverknings- och tolerabilitetspro-

fil på samma nivå som placebo. De anti-dyskinetiska effek-

terna erhölls utan att försämra normal motorisk funktion

och förstärks ytterligare av en tydlig minskning av OFF-

tiden.

Det finns nu en betydande evidensbas för mesdope-

tams potential, underbyggd av resultat från kliniska Fas Ia,

Fas Ib, Fas IIa samt Fas IIb-studier där varje studie har upp-

nått sitt respektive syfte i läkemedelsutvecklingens olika

steg. Sammantaget ger detta kliniska paket en stark grund

till utformningen av det fortsatta Fas III programmet och

mot framtida registrering av ett nytt läkemedel.

Förändrad ledningsstruktur

I februari 2023 beslutade styrelsen att avsätta Richard

Godfrey som vd och utnämnde Gunnar Olsson till vd tills ny

vd rekryterats. Rekryteringsprocessen är pågående. I sam-

band med utnämningen av Gunnar Olsson till vd övertog

Carola Lemne rollen som styrelseordförande efter Gunnar

Olsson som dock kvarstår som ledamot i styrelsen. I sam-

band med detta avgick också An van Es-Johansson som

styrelseledamot på egen begäran.

Symposium på ledande

medicinsk kongress

Ett industrisymposium, organiserat av IRLAB, vid AD/PD™

2023 internationella konferens om Alzheimers och Parkin-

sons sjukdomar och relaterade neurologiska sjukdomar

hölls fredagen den 31 mars 2023. Det var ett officiellt sym-

posium vid den internationella konferensen om Alzheimers

och Parkinsons sjukdomar 2023, AD/PD™ 2023. Det

IRLAB-sponsrade symposiet med titeln The management

dilemma of Parkinson’s disease progression and emerging

treatment approaches hade en framstående panel av

ledande experter som tog upp utmaningarna i att behandla

Parkinsons sjukdom. En inspelning av symposiet finns på

IRLAB:s webbplats, www.irlab.se.

Äganderätten till mesdopetam

säkrades

Efter förhandlingar med den tidigare licenstagaren Ipsen

kom parterna i augusti 2023 fram till att de bästa förutsätt-

ningarna för att ta mesdopetam framåt var att program-

met återgick till IRLAB. I augusti 2023 skrevs därför ett nytt

avtal mellan IRLAB och Ipsen där IRLAB säkrade ägande-

rätten till mesdopetam inklusive all teknologi, alla rättighe-

ter, know-how, immateriella tillgångar och studieläkemedel

för kommande Fas III-studier. Som kompensation betalar

IRLAB en låg ensiffrig royalty baserad på framtida produkt-

försäljning, till Ipsen.

The Michael J. Fox Foundation

finansierar Fas I-studie med IRL757

Den högt ansedda forskningsstiftelsen The Michael J. Fox

Foundation (MJFF) meddelade i slutet av december att

man beviljat IRLAB finansiering för Fas I-programmet med

läkemedelskandidaten IRL757. Stödet uppgår till drygt 20

miljoner SEK. Dessutom erbjuder MJFF stöd och tillgång till

ledande expertis med omfattande erfarenhet inom Parkin-

sons sjukdom. Efter att finansieringen beviljades har IRLAB

fortsatt förberedelserna för Fas I-programmet och räknar

med att kunna starta den första studien under andra kvar-

talet 2024.

Förstärkt likviditet genom

lånefacilitet

I slutet av december 2023 ingicks ett låneavtal med

Formue Nord Fokus A/S. Enligt låneavtalet har IRLAB under

vissa förutsättningar att låna upp till 55 miljoner SEK varav

30 miljoner SEK betalades ut vid avtalets ingående. Denna

finansieringslösning gjordes eftersom IRLAB står inför flera

värdeskapande milstolpar i portföljen under de kommande

12 till 18 månaderna och ger bolaget en förstärkt ekonomisk

uthållighet för att ge en bättre position i diskussioner med

potentiella partners för utvecklingsprogrammen.

Regulatoriska framgångar för

mesdopetam i inledningen av 2024

I början av januari 2024 beviljades IRLAB ett End-of-Phase

2-möte med den amerikanska läkemedelsmyndigheten

FDA. Mötet hölls i mitten av februari och var en framgång

för IRLAB och mesdopetam. IRLAB och FDA har en samsyn

i de viktiga nyckelkomponenterna som rör prekliniska data,

toxikologi, klinisk farmakologi (Fas Ia-studier) och kliniska

studier (Fas Ib, IIa och IIb). Dessutom finns samsyn rörande

utformningen av Fas III-programmet. Baserat på återkopp-

lingen från FDA har planeringen och förberedelserna för

Fas III fortsatt.

Finansiell översikt

Alla siffror avser koncernen 2023 2022 2021 2020

Rörelseresultat, TSEK –180 765 –113 110 52 576 -91 458

Årets resultat, TSEK –177 839 -113 406 51 781 -91 653

Resultatet per aktie

före och efter utspädning, SEK –3,43 -2,19 1,00 -1,92

Likvida medel, TSEK 111 309 252 776 401 897 277 009

Eget kapital per aktie, SEK 2,23 5,61 7,72 6,72

Soliditet, % 65 90 85 94

Genomsnittligt antal anställda 31 29 22 18

varav inom FoU 26 25 20 17