Utvecklingsplanen
Utvecklingsplanen för IBP-9414 består av två kliniska studier: den slutförda säkerhets- och
toleransstudien samt den pågående pivotala fas III-studien, “The Connection Study”.
Säkerhets- och toleransstudien slutfördes enligt plan under fjärde kvartalet 2017. Den
efterföljande pivotala fas III-studien, ”The Connection Study”, initierades under andra halvåret i
2019 och pågår.
Den första studien var en multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie
som utfördes med parallella grupper med ökande dosering för att undersöka säkerhet och
tolerans av IBP-9414 i för tidigt födda barn. Studien omfattade 120 för tidigt födda barn
(tidigare än graviditetsvecka 32 och en födelsevikt mellan 500 – 2 000 gram) randomiserade för
att behandlas med IBP-9414 eller placebo. Den första dosen av
läkemedelsprodukten administrerades inom 48 timmar efter födseln och fortsatte dagligen
under en period om 14 dagar och utvärderades vid tidpunkter upp till sex månader efter
behandling. Det primära målet i denna studie var att utvärdera säkerhet och tolerans. Studien
slutfördes enligt plan under fjärde kvartalet 2017 och visade att IBP-9414 var säker och väl
tolererad hos för tidigt födda barn med födelsevikt mellan 500 – 2 000 gram, att de blev väl
exponerade för studiemedicinen och att det inte fanns några tecken på någon
korskontaminering av IBP-9414 hos de placebobehandlade spädbarnen.
Den pågående pivotala fas III-studien avser att bevisa och dokumentera effekten av IBP-9414
jämfört med placebo när det gäller två primära ”endpoints” att förebygga NEC och förbättring
så kallad ”Sustained Feeding Tolerance” hos för tidigt födda barn med en födelsevikt på 1 500
gram eller lägre. Denna studie kommer även att omfatta säkerhetsutvärdering.
Mot bakgrund av det brådskande behovet av en effektiv förebyggande behandling mot NEC
planerar IBT att använda FDA:s och EMA:s påskyndade förfaranden för att så snabbt som
möjligt erhålla ett marknadsgodkännande.
Medicinskt behov och marknad
Det har gjorts få eller inga framsteg under senare år när det gäller att förbättra resultat för
spädbarn som drabbas av NEC eller komplikationer som blodförgiftning eller bronkopulmonell
dysplasi när sjukdomen redan har brutit ut. Dessutom kan ingen av dagens
standardbehandlingar påverka de underliggande riskfaktorerna. Cirka 20 till 40 procent av
NEC-patienterna behöver opereras. Således är de förebyggande strategierna viktiga och
behovet brådskande. Hittills har dock ingen sådan strategi varit framgångsrik eller antagits som
standardbehandling. Därför finns det fortfarande ett stort medicinskt behov av en förebyggande
behandling av NEC samt att förkorta tiden till dess att barnen nått den matsmältningsförmåga
som krävs, SFT, för att minska riskerna för allvarliga komplikationer.
NEC-patienter behöver medicinsk vård och i många fall krävs också kirurgiska ingrepp som
ökar vårdkostnaderna och förlänger sjukhusvistelsen. Sjukvårdens kostnader har uppskattats
till närmare 20 procent av den totala kostnaden för vård av alla nyfödda i USA, motsvarande
cirka fem miljarder USD årligen i kostnader för NEC-patienter. De spädbarn som överlever
NEC riskerar allvarliga livslånga följdsjukdomar som längre fram försämrar deras livskvalitet
och orsakar ytterligare kostnader för patient och samhälle. Mot bakgrund av ovanstående
skulle en förebyggande behandling av NEC samt att minska tiden till SFT, såsom IBP-9414,
indirekt kunna förväntas minska sjukvårdskostnaderna. IBT avser att påvisa dessa fördelar för
att erhålla stöd från vårdgivare, försäkringsbolag och läkemedelssubventionerade myndigheter,
att bidra till ersättning respektive subventionering av IBP-9414 för förebyggande behandling av
NEC och SFT.